Malattie rare, Italia tra i leader mondiali nella gestione: l’importanza della galenica
Parlare di malattie rare significa fare i conti con centinaia di patologie diverse. Dietro questo numero ci sono 2 milioni di famiglie in Italia che quotidianamente affrontano le difficoltà di un sistema sanitario che, seppur efficace in molti aspetti, può sempre migliorare.
In questo contesto, l’Italia si distingue come un modello europeo e mondiale nella gestione di queste condizioni. Lo confermano dati recenti che collocano il nostro Paese al primo posto in Europa e al secondo nel mondo, soprattutto grazie agli screening neonatali precoci e alla disponibilità di farmaci orfani.
Screening neonatali e farmaci orfani: un vantaggio precoce
Gli screening neonatali permettono di prevedere con anticipo l’insorgenza di malattie rare, favorendo interventi tempestivi e cure che possono ridurre significativamente i sintomi. Con l’aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza, sono stati introdotti nuovi test per la SMA e per altre otto patologie rare, rafforzando ulteriormente la presa in carico precoce.
Sul fronte dei farmaci, l’Italia vanta un’alta percentuale di dispensazione gratuita di medicinali orfani: su 155 autorizzati dall’Ema, 146 sono disponibili in convenzione per i cittadini, garantendo così accesso a terapie che altrove sarebbero difficili da ottenere.
Nonostante questi progressi, molte malattie rare continuano a essere trascurate dall’industria farmaceutica, per motivi economici. Lo sviluppo di farmaci destinati a poche centinaia di pazienti nel mondo non è ritenuto remunerativo, creando un gap tra bisogni terapeutici e disponibilità commerciale. In questo scenario, i preparati galenici rappresentano una risorsa strategica. La galenica permette di realizzare farmaci personalizzati, su misura del paziente, inclusi i cosiddetti farmaci orfani.
La galenica: farmaci su misura per ogni paziente
Questo approccio consente di reperire materie prime di farmaci commerciali sospesi e di elaborarli nuovamente, spesso tramite farmacie ospedaliere o lo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare, che garantisce la produzione di medicinali di interesse strategico ed etico. Il farmacista diventa così un protagonista essenziale, assicurando forme e dosaggi adattati alle necessità individuali e rispettando le esigenze di pazienti con intolleranze, allergie o condizioni particolari.
Valorizzare la galenica significa estendere il diritto alla salute a tutti, anche a chi convive con patologie rare. L’Italia dimostra così che un sistema sanitario pubblico può essere non solo efficiente ma anche inclusivo, trasformando l’innovazione scientifica e la creatività farmaceutica in strumenti concreti di equità e tutela del paziente.