Sarcomi: oltre 100 varianti di tumore e solo pochissimi farmaci disponibili, ma c’è una speranza
I sarcomi rappresentano una delle sfide più complesse dell’oncologia moderna. Pur essendo tumori rari, ogni anno interessano circa 5.000 persone in Italia e comprendono oltre 100 sottotipi differenti, ciascuno con caratteristiche specifiche. Questa estrema eterogeneità rende difficile individuare terapie efficaci per tutti i pazienti e limita lo sviluppo di nuovi farmaci.
Una malattia rara con oltre 100 sottotipi
A differenza di altre forme di tumore più diffuse, i sarcomi non costituiscono una singola patologia, ma un insieme di neoplasie che colpiscono ossa e tessuti molli. La presenza di più di cento varianti implica che ogni sottotipo possa rispondere in modo diverso ai trattamenti, rendendo necessario un approccio sempre più personalizzato.
Nonostante questa complessità, le opzioni terapeutiche oggi disponibili restano limitate: i farmaci approvati per il trattamento dei sarcomi sono infatti circa una ventina, un numero ritenuto insufficiente dagli specialisti.
Perché sono disponibili così poche terapie
Secondo gli esperti dell’Italian Sarcoma Group, uno dei principali ostacoli allo sviluppo di nuovi medicinali è rappresentato dalla rarità della malattia. Reclutare un numero adeguato di pazienti per gli studi clinici è molto più difficile rispetto ai tumori più frequenti.
A questo si aggiunge un altro fattore determinante: il limitato interesse commerciale da parte dell’industria farmaceutica, che spesso concentra gli investimenti sulle patologie con una popolazione di pazienti più ampia. Il risultato è un numero ridotto di sperimentazioni e, di conseguenza, poche nuove molecole che riescono ad arrivare all’approvazione.
La riforma europea potrebbe accelerare l’accesso ai nuovi farmaci
Una possibile svolta arriva dalla revisione della normativa farmaceutica europea, conosciuta come “New Pharma Legislation”. La nuova disciplina introduce la possibilità che anche gli studi promossi da enti di ricerca e istituzioni accademiche possano essere utilizzati per richiedere l’autorizzazione all’immissione in commercio di nuovi farmaci presso l’Agenzia europea dei medicinali (EMA).
Si tratta di un cambiamento significativo per le malattie rare come i sarcomi, dove molte delle ricerche più innovative nascono proprio in ambito accademico e non da studi finanziati dall’industria.
Il ruolo della ricerca indipendente
Silvia Stacchiotti, presidente dell’Italian Sarcoma Group e oncologa dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, sottolinea come il nuovo quadro normativo possa aprire prospettive finora impensabili. L’obiettivo è valorizzare i risultati ottenuti dalla ricerca indipendente, consentendo che possano tradursi più rapidamente in nuove opportunità terapeutiche per i pazienti.
Un esempio arriva da uno studio internazionale presentato al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), che ha evidenziato risultati promettenti per il trattamento del liposarcoma dedifferenziato avanzato o metastatico. Negli Stati Uniti il farmaco è stato rapidamente inserito nelle linee guida cliniche, mentre in Europa il percorso regolatorio è ancora più complesso.
La collaborazione tra ricerca e istituzioni
Gli specialisti auspicano ora un rafforzamento della collaborazione tra Italian Sarcoma Group e Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con la creazione di un tavolo di confronto dedicato all’applicazione della nuova normativa europea in Italia per favorire un sistema che riconosca il valore della ricerca no profit e consenta di accelerare l’arrivo di nuove terapie per i pazienti affetti da sarcoma.